CSL และ Alentis ประกาศความร่วมมือระดับโลก เพื่อพัฒนาและทำการตลาดยา lixudebart สำหรับโรคไตและตับที่พบได้ยาก

Alentis จะได้รับเงินชำระเริ่มต้น 355 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และสูงสุดถึง 1.2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐจากการบรรลุเป้าหมายเชิงพาณิชย์ พร้อมแบ่งปันผลกำไรทั่วโลกร่วมกัน

เมลเบิร์น, ออสเตรเลีย และบาเซิล สวิตเซอร์แลนด์, 5 ตุลาคม 2569 /PRNewswire/ -- CSL และ Alentis Therapeutics ประกาศในวันนี้ว่า บริษัททั้งสองได้ลงนามข้อตกลงความร่วมมือระดับโลกแบบร่วมกัน เพื่อพัฒนาและทำการตลาดยา lixudebart ซึ่งมีศักยภาพที่จะเป็นยาในกลุ่มแรกของโลกที่มุ่งเป้าไปที่ claudin-1 สำหรับโรคไต ตับ และโรคอื่น ๆ อีกหลากหลายชนิด

ปัจจุบัน lixudebart อยู่ระหว่างการประเมินผลในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ชื่อ RENAL ซึ่งกำลังดำเนินอยู่ ในผู้ป่วยโรคหลอดเลือดอักเสบที่สัมพันธ์กับ ANCA (antineutrophil cytoplasmic antibodies) ร่วมกับภาวะไตอักเสบที่ลุกลามอย่างรวดเร็ว (AAV-RPGN) ซึ่งเป็นโรคภูมิต้านทานตนเองที่พบได้ยากและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิต ซึ่งอาจทำให้ไตเสียหายอย่างถาวรและนำไปสู่ภาวะไตวายระยะสุดท้าย

ด้วยกลไกการออกฤทธิ์แบบใหม่ lixudebart ออกฤทธิ์ต้านการอักเสบและต้านพังผืดได้อย่างมีประสิทธิภาพ ซึ่งมีศักยภาพในการป้องกันและฟื้นฟูความเสียหายของอวัยวะในผู้ป่วยโรคหลอดเลือดอักเสบที่สัมพันธ์กับ ANCA (AAV) และโรคไต ตับ และปอดอื่น ๆ อีกจำนวนมาก การทดลองระยะที่ 2 ที่กำลังดำเนินอยู่นี้ถูกออกแบบมาเพื่อแปลผลกลไกดังกล่าวให้เกิดผลลัพธ์ทางคลินิกที่มีความหมายอย่างแท้จริง

ความร่วมมือครั้งนี้ผสานความเชี่ยวชาญทางวิทยาศาสตร์ของ Alentis ในฐานะบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระยะคลินิกชั้นนำที่มุ่งเป้าไปที่ claudin-1 เข้ากับขีดความสามารถด้านการพัฒนาและการทำการตลาดระดับโลกของ CSL ในสาขาโรคไต โดยมีเป้าหมายร่วมกันในการนำเสนอทางเลือกการรักษาที่ล้ำหน้าและมีประสิทธิภาพแก่ผู้ป่วยโรคไตและตับที่พบได้ยาก ทั้งนี้ นอกเหนือจาก AAV-RPGN แล้ว ทั้งสองบริษัทจะเดินหน้าพัฒนา lixudebart ในฐานะการรักษารูปแบบใหม่สำหรับโรคไตอักเสบเฉพาะส่วนแบบลุกลาม (focal segmental glomerulosclerosis หรือ FSGS) ซึ่งเป็นโรคไตเรื้อรังที่พบได้ยาก และโรคท่อน้ำดีอักเสบแข็งปฐมภูมิ (primary sclerosing cholangitis หรือ PSC) ซึ่งเป็นโรคตับเรื้อรังจากภูมิต้านทานตนเอง

"ความร่วมมือครั้งนี้ช่วยให้เราสามารถเร่งพัฒนา lixudebart ในหลายข้อบ่งใช้ควบคู่กันไปได้อย่างก้าวกระโดด" ดร. Mark Pruzanski ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Alentis Therapeutics กล่าว "เรามั่นใจว่าขีดความสามารถด้านการพัฒนาทางคลินิกและการทำการตลาดของ CSL ที่พิสูจน์แล้วในด้าน AAV และโรคไต ทำให้ CSL เป็นพันธมิตรที่เหมาะสมในการนำ lixudebart ไปสู่ผู้ป่วย ในภาพกว้างกว่านั้น ความร่วมมือนี้ยังช่วยตอกย้ำความน่าเชื่อถือของ claudin-1 ในฐานะเป้าหมายการรักษารูปแบบใหม่ และเรารู้สึกตื่นเต้นกับศักยภาพในการเร่งความก้าวหน้าของสินทรัพย์ในระยะคลินิกอื่น ๆ และไปป์ไลน์ก่อนคลินิกของเรา"

"ผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคหลอดเลือดอักเสบที่สัมพันธ์กับ ANCA ร่วมกับภาวะไตอักเสบที่ลุกลามอย่างรวดเร็ว ต้องเผชิญกับการทำงานของไตที่เสื่อมถอยอย่างรวดเร็ว ทำให้มีความเสี่ยงต่อความเสียหายแบบถาวร แม้จะได้รับการรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบันก็ตาม" ดร. Bill Mezzanotte รองประธานบริหาร หัวหน้าฝ่ายวิจัยและพัฒนาของ CSL กล่าว "เราเชื่อว่า lixudebart มีศักยภาพที่จะเป็นทางเลือกการรักษาใหม่ที่สำคัญ ซึ่งจะช่วยฟื้นฟูการทำงานของไตและป้องกันการลุกลามไปสู่ภาวะไตวายระยะสุดท้าย โดยเริ่มต้นที่ AAV-RPGN และหวังว่าจะรวมถึงโรคไตอักเสบเฉพาะส่วนแบบลุกลามด้วย ขณะเดียวกันยังอาจแสดงผลในลักษณะเดียวกันต่อการทำงานของตับในผู้ป่วยโรคท่อน้ำดีอักเสบแข็งปฐมภูมิ ความร่วมมือของเรากับ Alentis สะท้อนถึงความมุ่งมั่นของ CSL ในการสร้างธุรกิจด้านโรคไตระดับโลกในระดับผู้นำ รวมถึงเจตนารมณ์เชิงกลยุทธ์ของเราในการสร้างความร่วมมือภายนอกที่มีมูลค่าสูง"

ภายใต้ข้อตกลงนี้ CSL และ Alentis จะร่วมกันพัฒนาและทำการตลาด lixudebart โดย CSL จะชำระเงินเริ่มต้นให้แก่ Alentis จำนวน 355 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และ Alentis มีสิทธิ์ได้รับเงินเพิ่มเติมสูงสุดถึง 1.2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐจากเป้าหมายเชิงพาณิชย์ นอกเหนือจากเงินชำระเหล่านี้ CSL จะรับผิดชอบค่าใช้จ่ายทั้งหมดในการดำเนินการทดลองระยะที่ 2 RENAL ที่กำลังดำเนินอยู่ให้แล้วเสร็จ รวมถึงการทดลองระยะที่ 3 ที่วางแผนไว้สำหรับ AAV-RPGN การทดลองระยะที่ 2 สำหรับ FSGS และ PSC ตลอดจนกิจกรรมสนับสนุนการพัฒนาอื่น ๆ ทั้งนี้ เมื่อยานี้ออกสู่ตลาดเชิงพาณิชย์แล้ว ผลกำไรทั่วโลกจะถูกแบ่งปันในสัดส่วน 55% ให้แก่ CSL และ 45% ให้แก่ Alentis

เกี่ยวกับ AAV-RPGN
โรคหลอดเลือดอักเสบที่สัมพันธ์กับ ANCA (antineutrophil cytoplasmic antibodies) ร่วมกับภาวะไตอักเสบที่ลุกลามอย่างรวดเร็ว (AAV-RPGN) เป็นโรคภูมิต้านทานตนเองที่พบได้ยาก มีความรุนแรง และอาจเป็นอันตรายถึงชีวิต ซึ่งระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายจะโจมตีหลอดเลือดขนาดเล็กในไต ภาวะไตอักเสบที่ลุกลามอย่างรวดเร็ว (RPGN) มีลักษณะเฉพาะคือการทำงานของไตจะเสื่อมถอยอย่างรวดเร็วภายในระยะเวลาอันสั้นมาก (เพียงวันถึงสัปดาห์) แม้จะได้รับการรักษาด้วยยากดภูมิคุ้มกันที่มีประสิทธิภาพ ผู้ป่วยส่วนใหญ่จะยังคงสูญเสียการทำงานของไตอย่างมีนัยสำคัญหรือสูญเสียทั้งหมด

เกี่ยวกับ Lixudebart
Lixudebart (เดิมรู้จักในชื่อ ALE.F02) เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่อยู่ระหว่างการวิจัย ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ claudin-1 ที่ถูกเปิดเผยอย่างจำเพาะเจาะจง ซึ่งเป็นตัวขับเคลื่อนสำคัญของวิถีสัญญาณการอักเสบและพังผืดในโรคพังผืดของไต ตับ ปอด ลำไส้ และอวัยวะตันอื่น ๆ อีกจำนวนมาก จากการวิเคราะห์ผลระหว่างกาลของผู้ป่วย AAV-RPGN จำนวน 26 รายในการทดลองระยะที่ 2 RENAL ที่กำลังดำเนินอยู่ lixudebart แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่น่าพึงพอใจของการทำงานของไต โดยประเมินจากค่า eGFR และโปรตีนในปัสสาวะที่สัปดาห์ที่ 24 นอกจากนี้ ในการทดลอง FEGATO ระยะที่ 1b ซึ่งมีผู้ป่วยพังผืดตับระยะลุกลาม F3/F4 จำนวน 41 ราย lixudebart ยังแสดงให้เห็นการทำงานของตับที่ดีขึ้นที่สัปดาห์ที่ 6 ทั้งสองการศึกษาแสดงให้เห็นการจับกับเป้าหมาย claudin-1 ที่สัมพันธ์กับขนาดยา พร้อมทั้งมีรูปแบบความปลอดภัยและการทนต่อยาที่ดี Lixudebart ได้รับการกำหนดสถานะยาสำหรับโรคหายาก (Orphan Drug) จากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) สำหรับการรักษาโรคพังผืดปอดที่ไม่ทราบสาเหตุ (Idiopathic Pulmonary Fibrosis หรือ IPF)

เกี่ยวกับ CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) คือบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ชั้นนำระดับโลก ที่มีผลิตภัณฑ์ยาช่วยชีวิตหลากหลายประเภท ครอบคลุมยารักษาโรคฮีโมฟีเลียและภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่อง วัคซีนป้องกันไข้หวัดใหญ่ และการรักษาภาวะขาดธาตุเหล็ก การฟอกไต และโรคไต นับตั้งแต่ก่อตั้งในปี 2459 เรามุ่งมั่นตามคำมั่นสัญญาที่จะช่วยชีวิตผู้คนด้วยเทคโนโลยีล่าสุด ปัจจุบัน CSL ซึ่งประกอบด้วยสามธุรกิจหลัก ได้แก่ CSL Behring, CSL Seqirus และ CSL Vifor มอบผลิตภัณฑ์ช่วยชีวิตแก่ผู้ป่วยในกว่า 100 ประเทศ และมีพนักงานเกือบ 29,000 คน การผสานจุดแข็งทางการค้า การมุ่งเน้นด้านการวิจัยและพัฒนา และความเป็นเลิศด้านการดำเนินงานที่เป็นเอกลักษณ์ของเรา ช่วยให้เราสามารถค้นหา พัฒนา และส่งมอบนวัตกรรม เพื่อให้ผู้ป่วยของเราใช้ชีวิตได้อย่างเต็มที่ สำหรับเรื่องราวสร้างแรงบันดาลใจเกี่ยวกับศักยภาพของเทคโนโลยีชีวภาพ สามารถเยี่ยมชมได้ที่ CSL.com/Vita สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ CSL สามารถเยี่ยมชมได้ที่ CSL.com

เกี่ยวกับ Alentis
Alentis คือบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะคลินิกที่ถือหุ้นโดยเอกชน ซึ่งเป็นผู้บุกเบิกแอนติบอดีและสารคอนจูเกตแอนติบอดี-ยา (ADCs) กลุ่มแรกของโลกที่มุ่งเป้าไปที่ claudin-1 สำหรับข้อบ่งใช้ด้านพังผืดและมะเร็งวิทยา นอกเหนือจากแอนติบอดีหลักด้านพังผืดของบริษัทอย่าง lixudebart แล้ว Alentis ยังกำลังพัฒนายาต้านมะเร็งตัวใหม่ ALE.P02 และ ALE.P03 ซึ่งเป็น ADCs ที่มุ่งเป้าไปที่ claudin-1 โดยบรรทุกสารยับยั้งทูบูลิน และสารยับยั้งโทโพไอโซเมอเรส-I ตามลำดับ ALE.P02 ได้รับสถานะ Fast Track จาก FDA สำหรับการรักษามะเร็งเซลล์สความัสระยะลุกลามหรือแพร่กระจายที่แสดงออก claudin-1 โดยไม่จำกัดอวัยวะต้นกำเนิด ทั้งสอง ADCs อยู่ระหว่างการศึกษาในระยะที่ 1/2 โดยคัดเลือกผู้ป่วยมะเร็งก้อนแข็งหลากหลายชนิด

Alentis ก่อตั้งขึ้นจากงานวิจัยอันล้ำสมัยในห้องปฏิบัติการของ ศ. Thomas Baumert, MD แห่งมหาวิทยาลัย Strasbourg และสถาบันวิจัยสุขภาพและการแพทย์แห่งชาติฝรั่งเศส (Inserm) บริษัทมีสำนักงานใหญ่อยู่ที่เมืองบาเซิล ประเทศสวิตเซอร์แลนด์ เยี่ยมชมได้ที่ www.alentis.ch